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5比5平“二师兄”立新功!世界首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪在中国培育成功

作者:www.hnyc-edu.com 时间:2018-4-12 7:14:53 | 本文已影响

大外援拉杜利察帮助客队逐渐将“二师兄”立新功!世界首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪在中国培育成功

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,生物学顶尖学术期刊《细胞》在线发表,这位二师兄是广东科学家领衔的国际研究团队首次利用基因编辑技术和体细胞核移植技术,成功培育出的世界首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪。它能精准模拟出人类神经退行性疾病,为治疗亨廷顿舞蹈病、老年痴呆等疾病提供稳定、可靠的动物模型,以进行药物筛选,寻找治疗方案。

论文共同通讯作者为暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院李晓江教授、中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学研究员、美国Emory大学李世华(ShihuaLi)教授。这些疾病由于缺乏合适的动物模型进行药物筛选,目前尚无有效的治疗方法。

因此,建立准确模拟疾病病理及表型的动物模式,成为生命科学领域亟待攻克的难题。2008年,李晓江、李世华与美国Emory大学合作者,成功建立了世界首个转基因亨廷顿病猴模型。但其出生后较短时间内死亡,不能传代,无法达到筛选治疗疾病药物的目的。

选择猪作为研究模型?由于聚焦于同一课题,李晓江、李世华找到赖良学,双方一拍即合。

2010年,他们建立出世界首例转基因亨廷顿病猪模型。

令人失望的是,猪模型和猴模型一样,很快就死了,无法传代。

2013年,基因编辑技术被广泛应用于哺乳动物实验中,研究团队大胆尝试,利用该技术建立亨廷顿基因敲入猪模型。

经团队通力合作,研究人员成功将人突变的亨廷顿基因插入到猪的内源性亨廷顿基因的表达框中,培育出带有突变基因的新生猪。

观察5个月后,这些猪表现出类似亨廷顿舞蹈病舞蹈样异常行为,并能将这些病理特征及异常行为稳定地遗传给后代。

目前已繁殖到第二代。

这意味着这一团队在国际上首次建立了与神经退行性病人突变基因相似的大动物模型。

文中图片来自中国科普博览微信公众号编辑:刘义阳审核:管晶晶。

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